质量与信任：在我国开展与应用医药经济学评价的策略探讨

　
　　作者：陶立波  中山大学

　　1前言

　　医药经济学评价是一门对医药技术的成本和健康收益进行综合评价，从而基于经济性对不同备择方案进行优选的学科技术[1]。该学科在我国已经有几十年的发展和推广，并随着医改的进展而日益受到重视。

　　从学科沿革看，医药经济学评价是经济学技术在医药卫生领域的延伸和应用。传统上，医学专家通常会给予患者效果最佳的医药技术，成本不是成为医疗方的负担和考虑重点。出于对生命的重视和敬畏，很长的历史时间里人们都接受这样的理念。但到了近代，受到人口增长、老龄化、疾病谱改变、新医药技术等多种因素的推动，医疗卫生费用迅速上涨，引起了社会的重视。人们意识到，即使是医疗领域，也需要有效率地使用资源，也需要对医药技术的成本和产出进行分析。上世纪70-80年代，欧美发达国家开始发展和应用医药经济学评价的技术。早期的应用集中在药品领域，因此多称药物经济学（PharmacoEconomics）[2]，后来逐渐扩展到医疗器械、公共卫生干预等领域。我国大约在上世纪90年代开始引入该学科技术，最初用于基本药物的筛选和应用工作，后扩展到对各种卫生技术的评价和准入决策。

　　目前，医药经济学评价的理念在我国已经获得了广泛的认可，相关技术也得到了推广，但迄今为止该学科在我国正式的卫生决策中并未获得足够的应用，尚未能发挥其应有的作用。因此，需要对该学科在我国的应用和发展策略进行深入探讨。

　　2医药经济学评价的政策价值

　　医药经济学评价之所以日益受到重视，是因为人们逐渐意识到该技术在评价医药产品的经济性和价格合理性方面有独特的、甚至是不可替代的作用。

　　如何评价医药产品的价格合理性，是医药市场中一个长期存在的难题。在医药市场中，由于消费者（患者）很难判断医药产品的效用，对价格只能被动接受，由此形成几乎垂直的需求曲线。更有甚者，由于医药领域中的不正之风，价格越高的药品甚至更为畅销，形成向上倾斜的需求曲线。由此形成的市场均衡点，其价格和用量都明显高于普通商品市场的均衡点，形成的结果就是“看病贵”。由于这样的价格不是消费者（患者）自主博弈的结果，而是被动接受的，因此人们往往不认同其合理性[3]。

　　既然医药市场自发形成价格的合理性不能获得认可，那么基于政府管制的定价就应运而生。政府对医药价格的制定机制通常有如下几种：其一，成本加成法，即政府在弄清楚企业真实成本的基础上，给产品一个合理的利润率，从而形成价格。该方法的弊端在于，政府面对企业存在“信息不对称性”，很难真正弄清楚企业的成本，尤其是对于跨国企业，并且企业成本是不断变化的，政府也很难跟上。其二，招标竞价法，即政府吸引企业来投标竞价，在保证质量的前提下价低者胜，由此形成价格。该方法的弊端在于招标者不是使用者或付费者，缺乏直接利益制约，因此容易受其他因素的干扰，同时该机制容易导致恶性价格竞争，出现不合理低价。其三，国际（地区）比价法，即政府通过参照邻近国家（地区）的价格来制定本国（地区）的价格。该方法的弊端在于，不同国家（地区）有着不同国情，直接采用他国（地区）的价格可能并不合适。此外，厂商可能会进行反制，例如在各地采用类似的销售价格，让比价失去意义。

　　上述政府定价方法，容易出现“过于看重价格，而忽视药品价值”的弊端。事实上，合理的价格都是人们通过对产品价值的判断和比较而形成的，决策的关键在于“性价比”。从这个意义上讲，通过对医药产品的成本和健康收益进行综合分析、从而探讨合理价格的医药经济学评价，确实是最科学、全面的价格合理性评价方法，并且该方法是建立在循证基础上的，减少了主观判断的风险。这就是医药经济评价技术的政策价值所在。我国政府也充分认识到了这一点，因此在医改政策文件中就多次出现要在医药定价中使用经济学评价技术的提法，例如对可替代药品和创新药品定价逐步引入药物经济性评价方法，促进不同种类药品保持合理比价关系（《关于印发改革药品和医疗服务价格形成机制的意见的通知》）[4]等。这些都体现了决策者对该学科技术的认可和期待。

　　3我国开展和应用医药经济学评价的主要障碍

　　如上所述，医药经济学评价具有重要的作用，其理念在我国其实已经获得认可，阻碍该技术的应用和推广的主要障碍是在具体操作方面。

　　对医药产品进行全面的经济学评价，是一项艰苦而复杂的工作。医药产品在诊疗活动中的成本并不仅仅是该产品本身的成本，而是其所代表的诊疗方案所带来的各种相关成本，通常包括直接医疗成本（药品、手术、器械、住院、护理等）、直接非医疗成本（交通、看护、营养等）、间接成本（误工、误时等）、隐性成本（痛苦、不适、焦虑等），内容多且范围广，且经常需要推测长期（经济学评价通常要观察到长期终点事件的发生）的累积成本。而医药产品的健康收益，也包括短期的临床指标改善、长期寿命的延长和生命质量的改善等多种内容，还要囊括各种短期或长期的医学事件的影响。在研究中，需要进行复杂的数据收集、统计分析、推测预测工作，其中要基于各种前提假设、要用到多种数学技巧[1,5,6]。因此，要做好一项全面的医药经济学评价，难度不小。

　　在我国开展医药经济学评价的各种困难中，缺乏高质量的基础数据是最重要的一项。其一，经济学评价中需要各项干预的价格（或单元成本）和使用数量，但医药产品价格分散在各个地区或机构中，并不统一。很多基础的卫生成本，例如住院日平均成本等，在我国缺乏权威机构的整理和发布。而有些政府发布的医疗价格水平，又不代表真实社会成本，例如一些医疗操作项目的定价，需要研究者进行校正。在医疗活动中使用产品数量，由于并没有统一的临床路径，不同地区、不同机构的消耗数量也差异甚大。其二，经济学评价中需要测算短期的临床指标改变、长期的生命质量改善和生命时间延长等指标。理论上临床指标在各地应该具有一致性，但事实上同样的指标在我国不同地区、不同机构中的定义和测算方式经常各不相同，发表在文章中也各有定义。不同疾病状态下的生命质量和生存时间，通常也没有权威数据，且常用的Meta分析技术中缺乏对这种生命质量和生存时间值的整合方法。其三，对于经济学评价中各种并发症事件的发生概率、疾病发生发展路径等参数，也往往缺乏权威参数。

　　上述这些数据和内容，由于缺乏权威发布，都需要研究者自行测算和整合，其研究结果因此很容易产生不稳定性。不同的研究者，即使都认真地遵循医药经济学研究的原则和理论，由于研究过程中有不同的理解和选择，也会得出相差甚远的结果。而医药经济学评价不同于临床研究，后者只要数据大方向一致、统计学显著性结果一致即可，具体数据有差别问题不大，而经济学评价是探讨合理定价的，即使结果大方向一致，具体数字上的差别也会导致合理价格水平的不同，而不同的价格水平代表了巨大的商业利益，即使一分一毫的差别也意味着最终的“真金白银”，因此经济学评价结果的不确定性是更加难以接受的。

　　显然，研究结果的不确定性，会影响决策者对该方法的信任、并降低其采纳经济学评价数据的动力。笔者曾多次听到卫生管理者或研究者提出这样的质疑：为什么厂商开展的医药经济学评价总能得出对其产品有利的结果？为什么这家做的结果说自家产品比竞品的性价比好，而竞品厂商做的结果就说他们产品更经济？难道医药经济学评价想做成什么结果就能做成什么结果？这些都是对评价结果和研究质量的质疑，是阻碍该方法在我国卫生决策中获得正式应用的重要因素。

　　当然，阻碍我国医药经济学评价的开展和应用的还有其他因素。例如，传统的卫生决策机制如何与经济学评价结果相整合，这也是一个难题；又如，经济学评价的成本高时间长，需要厂商额外的投资，等等。但由于经济学评价的政策价值，这些困难都相对容易克服，而对研究结果的信任问题，才是阻碍其获得正式应用的最重要障碍。

　　4开展与应用医药经济学评价的策略探讨

　　医药经济学评价在我国的开展和应用，当前正面临良好的机遇。随着医改的深入，我国医药卫生决策机制日益走向科学与循证，对医药产品的评价也日渐重视“价值”“创新”“性价比”，而非单纯的注重降低价格。在这种情况下，医药经济学评价的作用也日渐受到重视，在2017年国家医保目录调整中，对若干种临床需要而价格高昂的药品采用谈判准入机制，其中明确要求厂商提交医药经济学研究资料，就是一例明证。

　　然而，要使医药经济学评价结果真正应用于决策中，必须要建立一套机制，以提高研究的质量和可靠性，从而能获得决策者的认可和信任。基于医药经济学评价的技术特点，如下方面的工作是值得开展或加强的。

　　其一，研究指南的建立和推广。研究指南是对医药经济学评价的流程和方法的规范。世界上很多国家都制定并发布了医药经济学评价的技术指南，我国学术界也有制定并已正式出版[6,7]。不过，我国目前发布的医药经济学评价指南目前还只局限于学术界，并未获得医药业界广泛的使用和验证，也还没有获得官方的授权认可。我国亟待建立起有广泛共识的、受决策者认可的评价指南，并在我国医药卫生领域开展推广和培训，使相关研究人员都能共同遵循一套标准化的研究流程。虽然，医药经济学研究非常复杂，即使遵循指南，也存在灵活运用的空间，不能完全保证研究结果的稳定性。但规范性的指南必将大大减少研究的不确定性，增强结果的可信度。

　　其二，基础数据的编制和发布。在医药经济学评价中，需要用到大量价格、单元成本、临床用量、生命质量系数、疾病转归概率等基础数据。这些数据，如果让研究者自行选择和计算，将大大增加研究结果的不确定性。英国著名的NICE每年都在其网站上发布本国卫生体系中的卫生成本和资源使用量的数据，例如某手术的发生例数、平均住院日、平均成本等。而英国其他卫生机构或学术机构也会定期发布一些卫生经济学研究数据，例如医护人员劳动的平均社会成本、某种疾病状态下的生命质量等。这些权威的基础数据发布后，经济学评价中就可以直接采用，既节约时间和成本，又具有可重复性和稳定性，能提高人们对评价结果的认可度。因此，建议我国相关机构和学者能加强医药经济学基础数据的研究和发布，以提高相关研究的效率和质量。

　　其三，标准化疾病模型的建立。在医药经济学评价中，如果只是对短期结果进行评价，则方法学比较简单，也不容易产生争议。但若要对患者长期的疾病转归、成本、健康收益等进行计算，就需要构建评价模型，对疾病的发生发展进行模拟和预测。在建模中，需要收集大量数据、开展大量运算、进行很多预测、并建立很多假设，这些都会导致研究的复杂性和多变性。如果在每个医药经济学评价中，都让研究者自行构建模型，则必然会造成研究的不确定性，使得研究结果的可重复性下降。因此，建议我国的学术界针对不同的疾病建立标准化疾病模型，在获得认可后提交给社会使用。基于标准化疾病模型，厂商只需准备产品价格、单元成本、临床试验等少数数据，就可直接进行经济学评价，其结果具有稳定性和透明性，也就更容易获得决策者的认可和应用。

　　其四，决策机制透明化。即使具有了上述研究指南、基础数据、标准化模型等技术手段，医药经济学评价依然是复杂而专业的，其研究结果依然会有不确定性并可能导致争议。同时，医药经济学评价所指向的是医药产品的定价和准入，背后蕴含着巨大的商业利益，相关利益者更容易产生意见乃至争执。因此，在医药经济学评价相关的决策中，需要建立信息透明化机制。例如，英国NICE[8-10]会将医药技术评价报告（HTA报告，包括经济学评价内容，用于支持医药技术的准入决策）公开在其网站上，接受社会各界的监督，并建立渠道和利益相关者进行交流沟通，从而能保证决策的公正性。类似的机制，我国在应用医药经济学证据以支持决策时，也应该考虑建立。

　　5总结

　　随着我国医改的深入，医药经济学评价在医药产品定价、准入、评价中的重要性日益体现，获得了社会的重视。但由于该技术的复杂性，其研究结果的稳定性很难保证，研究质量良莠不齐，影响了决策者对研究结果的信任，从而大大阻碍了该技术应用于正式卫生决策的进程。

　　为了促进医药经济学评价的规范性和可靠性，该领域中需要开展和加强多项重要的基础工作，包括：技术指南的建立和推广，基础数据的编制和发布，标准化疾病模型的建立，已经透明化决策机制等。这些工作的目的，都在于减少经济学评价过程中的不确定性，增加标准化和透明化，从而保证研究结果的稳定性和可靠性，以促进其在卫生决策中的应用。

　　目前，医药经济学评价在我国的开展和应用面临良好的机遇，但如果该学科领域不能解决研究结果的质量和信任度问题，机遇也会流逝，决策者会去选择其他决策支持工具。开展上述的基础性工作，很重要但也很困难，需要学术界、产业界、医疗机构、决策部门等社会各界通力合作，搭建平台、增加投入，尽快建设起医药经济学评价领域的基础设置，使得该学科能更好的支持我国的卫生决策，为我国医药事业的健康发展贡献力量。